Publicitat
Publicitat

SOCIETAT

Curen ratolins hemofílics amb teràpia gènica

Investigadors de l'hospital de nens de Filadelfia han aconseguit modificar la mutació genètica que determina l'hemofília. De moment, ho han fet en ratolins que patien la malaltia. És el primer cop que s'aconsegueix en un animal viu.

La recerca en teràpia gènica acaba de fer un important pas endavant. Investigadors de l' hospital de nens de Filadelfia han aconseguit modificar la mutació genètica que determina l'hemofília. De moment, ho han fet en ratolins que patien la malaltia, segons publica la revista Nature en la seva versió online. És el primer cop que s'aconsegueix en un animal viu.

Per aconseguir-ho han fet servir una nova tècnica de teràpia gènica a la qual han anomenat edició genètica (com ho seria en un editor de textos). Seguint amb aquesta analogia, la tècnica és tan precisa que entre tota la informació del genoma, aconsegueix modificar tan sols el gen alterat, com si fos un text al qual s'hagués de corregir una falta d'ortografia.

Per a fer aquesta feina d'alta precisió, els investigadors han fet servir dues vectores: dos virus modificats genèticament per a no causar malalties i "ensinistrats" per complir amb dues missions concretes. Un, per transportar un enzim capaç de tallar l'ADN. L'altre preparat per, a continuació, instal·lar una còpia correcta del gen en l'ADN. L'operació s'ha fet a les cèl·lules del fetge dels ratolins vius, on es produeixen les proteïnes responsables de la coagulació.

L'hemofília és una malaltia causada per una mutació genètica que fa que el malalt tingui problemes de coagulació. La malaltia afecta sobre tot els homes i n'hi ha de dos tipus. Encara falta temps perquè es pugui aplicar en humans. De moment, cal perfeccionar la tècnica. També es creu que serà difícil d'aplicar en malalties on el defecte genètic i els mecanismes moleculars implicats no estiguin tan localitzats.

Més continguts de