Desenvolupen una nova tècnica per editar el genoma i evitar malalties

El sistema és més precís que el que s'utilitza actualment

Científics del Broad Institute de Cambridge (EUA) han desenvolupat una nova i versàtil tecnologia que expandeix els tipus d'edicions genòmiques que es poden realitzar i evita trencaments d'ADN de doble cadena, segons un estudi publicat aquest dilluns a la revista Nature.

La tècnica d'edició genòmica, anomenada "edició principal", podria corregir al voltant del 89% de les variants genètiques humanes associades amb malalties.

Els experts van assenyalar que, tot i els avenços recents en tecnologies d'edició del genoma, la majoria de les aproximadament 75.000 variants humanes que es coneixen no es poden corregir de manera eficient.

Les limitacions del famós sistema d'edició del genoma CRISPR-CAS9 inclouen realitzar ruptures de doble cadena a l'ADN, cosa que condueix a mescles incontrolades d'insercions i delecions (petites pèrdues de material genètic).

A més, aquest model compta amb baixa eficiència a l'hora de corregir amb precisió la majoria dels tipus de mutacions.

El professor David Liu, del Broad Institute –un organisme afiliat a la Universitat de Harvard i l'Institut Tecnològic de Massachusetts (MIT)–, i el seu equip han desenvolupat aquesta nova tècnica que permet directament mutacions puntuals específiques, insercions i eliminacions necessàries, sense que hi hagi trencaments d'ADN de doble cadena.

Els científics van realitzar més de 175 edicions en cèl·lules humanes, inclosa la correcció de les causes genètiques primàries de la malaltia de cèl·lules falciformes i la malaltia rara de Tay-Sachs, i van concloure que la tècnica és més eficient, produeix menys subproductes i té més precisió que l'edició tradicional de CAS9.

Van destacar, però, que és necessari investigar més per comprendre els efectes d'aquesta nova tècnica de modificació genètica.

Més continguts de