Edició genètica de precisió per no danyar l’ADN
CRISPR és una tècnica habitual en tots els laboratoris del món que també permet modificar el genoma en persones però molts investigadors s’oposen a crear aquestes ruptures en l’ADN d’éssers humans per les mutacions no desitjades que es poden generar
BarcelonaCientífics del Salt Lake Institute, a Califòrnia, han creat una nova versió de la tecnologia d’edició genòmica CRISPR/Cas9 que els permet activar gens sense crear ruptures en l’ADN, és a dir, sense canviar-ne la seqüència. D’aquesta manera, s’evita un dels principals obstacles en l’ús de les tècniques d’edició genètica. En l’estudi publicat aquest dijous per la revista Cell, els investigadors van utilitzar aquest nou enfocament per tractar malalties com la diabetis, la malaltia renal aguda i la distròfia muscular en models de ratolins. Aquest treball l’ha liderat Juan Carlos Izpisúa, professor d’expressió genètica del Salk Institute, i també hi han participat, entre d’altres, Josep Maria Campistol, director general i nefròleg de l’Hospital Clínic i investigador de l’Idibaps.
CRISPR és una tècnica habitual en tots els laboratoris del món que també permet modificar el genoma en persones i que a la Xina i als Estats Units ja s’està fent servir en assajos per tractar pacients amb malalties de base genètica. La majoria dels sistemes CRISPR/Cas9 creen trencaments en la doble cadena d’ADN en les regions del genoma seleccionades per a la seva edició o supressió. Però molts investigadors s’oposen a crear aquestes ruptures en l’ADN d’éssers humans per les mutacions no desitjades que es poden generar. “I hem pogut donar solució a aquesta preocupació”, assegura Izpisúa en un comunicat.
Per provar aquest nou mètode, els investigadors van utilitzar models de ratolí de lesió renal aguda, diabetis tipus 1 i una forma de distròfia muscular. En cada cas, van dissenyar el seu sistema CRISPR/Cas9 per impulsar l’expressió d’un gen endògen que podria revertir els símptomes de la malaltia. Ara s’està treballant per ampliar aquest sistema a més tipus de cèl·lules i òrgans per tractar més malalties. “Aquest treball obre noves perspectives en el camp de l’edició genètica i la possibilitat de millorar el pronòstic de determinades malalties”, explica Campistol, que confia que algun dia es pugui traslladar a la pràctica clínica.
