QUAN ES VA DESENVOLUPAR la tecnologia per treballar amb l’ADN, vam començar a poder editar genomes al laboratori: treure’n gens, afegir-ne o alterar-los. Des de llavors els experiments amb organismes modificats genèticament ens han ensenyat moltes coses. Per exemple que la millor manera de conèixer què fa un gen és desconnectar-lo i veure quins efectes té la seva absència. Sense això ens hauria costat molt entendre com funciona el cos humà i encara no hauríem descobert per què apareixen moltes malalties. Ara estem a les portes d’un altre salt important: els nous protocols d’edició genètica permeten usar-los també per dissenyar tractaments. Els científics acaben d’aconseguir editar els gens d’un embrió de porc, cosa que obre la porta a l’obtenció d’organs animals adients per a trasplantaments humans.

ANTECEDENTS

Fa quaranta anys es va veure que aprofitant les eines de la mateixa natura es podia tallar una cadena d’ADN pràcticament per allà on es vol i després tornar-la a empalmar. Se’n diuen tècniques d’ADN recombinant. Ràpidament es va entendre que era més que una simple curiositat: si es tenen unes tisores i un pot de pega, només cal imaginació per muntar un collage. I això és el que va passar. Amb una mica d’esforç, i aprofitant els coneixements dels estudis de seqüenciació, avui en dia es poden retallar i enganxar gens de molts éssers vius, i fins i tot passar-los de l’un a l’altre. Un dels més estudiats és el ratolí, però els mateixos processos serveixen també en altres animals.

El panorama va canviar radicalment quan Jennifer Doudna i després Feng Zhang van desenvolupar el CRISPR/Cas9, un conjunt d’eines moleculars que faciliten moltíssim la manipulació de l’ADN. Amb aquesta nova tecnologia, considerada per molts una de les revolucions científiques més importants dels últims anys, que no hauria de tardar a rebre un premi Nobel, estan desapareixent molts dels límits que teníem a l’hora de treballar amb les peces que formen un genoma.

L’equip del doctor Charles Church, de la Universitat de Harvard, un dels genetistes més prestigiosos i fundador de la companyia biotecnològica eGenesis, va presentar en un congrés al mes d’octubre uns resultats sorprenents: havien aconseguit editar més de 60 gens d’un embrió de porc usant el CRISPR/Cas9. Mai abans no s’havia treballat amb tants gens de cop. Fins ara cinc o sis era el màxim que s’havia aconseguit modificar amb èxit a la vegada. Més enllà de poder dir que s’ha batut un rècord, aquest estudi té una utilitat imminent.

CREAR PER TRASPLANTAR

La intenció de Church ha sigut des del principi generar un porc per extreure’n òrgans per trasplantar-los a humans. Fa dècades que, per solucionar el problema de la falta d’òrgans per satisfer les necessitat mèdiques, es va proposar la idea del xenotrasplantment o trasplantament entre espècies. El porc es va convertir en l’animal preferit: té una mida adequada i genèticament és bastant semblant als humans. A més, no presenta els dilemes ètics que tindríem usant primats. Però un dels problemes és que en el seu genoma hi ha integrats gens de virus, que van quedar-s’hi després d’infeccions que van patir fa milers d’anys els antecessors dels porcs actuals. Això no afecta l’animal, però es creu que un cop introduïts en un humà, aquests gens es podrien reactivar i crear infeccions contra les quals no tindríem cap immunitat. A sobre hi hauria un fort rebuig del sistema immunitari -més que en qualsevol altre trasplantament-, que intentaria destruir l’òrgan estrany.

Church i els seus col·laboradors van pensar que el CRISPR/Cas9 podria ser la solució i van treballar amb el genoma d’una sèrie d’embrions de porc per esborrar 62 d’aquests gens virals adormits. En un altre grup d’embrions van eliminar 20 gens que se sap que són responsables de generar la resposta immune en humans. Quan es combinin totes dues coses, el primer xenotrasplantament estarà molt més a prop.

__ Salvador Macip és metge i investigador a la Universitat de Leicester