Cèl·lules mare contra l'esclerosi múltiple
Setze malalts d'esclerosi múltiple lleu participen en un assaig al Clínic d'un nou tractament amb cèl·lules mare. Es vol avaluar la seguretat de la nova teràpia i veure si és efectiva per frenar la malaltia.
BARCELONA.La Catherine té ara 44 anys i en fa nou que li van diagnosticar una esclerosi múltiple, una malaltia neurodegenerativa que afecta unes 30.000 persones a Espanya. Acabava de ser mare, però els primers símptomes ja els va notar durant l'embaràs: s'entrebancava, queia i perdia l'equilibri. Durant aquest temps es va sotmetre a dos tractaments que li van mantenir controlada la malaltia. Fins al Nadal de fa un any, quan van reaparèixer els brots i els tractaments es van revelar ineficaços. La teràpia disponible actualment per tractar l'esclerosi -bàsicament corticoides i fàrmacs immunosupressors- només ajuda a disminuir, i parcialment, els brots i cap ha aconseguit modificar el curs de la malaltia. Per això és tan important continuar investigant.
Precisament, l'Hospital Clínic acaba de començar aquest mes els assaigs d'un nou tractament amb cèl·lules mare mesenquimàtiques que s'obtenen de la medul·la òssia del propi pacient. I la Catherine serà la segona dels 16 pacients a participar en aquest assaig dirigit pel doctor Albert Saiz, coordinador de la unitat de neuroimmunologia del Clínic. L'hospital barceloní ha estat el primer d'iniciar el procés dels quinze centres de tot el món que van consensuar un protocol d'assaig amb cèl·lules mare.
Què es vol aconseguir
L'objectiu és avaluar la seguretat del trasplantament de cèl·lules mare i comprovar si és eficaç per combatre l'esclerosi múltiple. En les proves en animals es va comprovar que les cèl·lules mare canviaven la resposta immune: disminuïen el nombre de brots i s'afavoria la regeneració de la mielina (que és la connexió a través de la qual es transmeten els impulsos nerviosos i que és el que falla en l'esclerosi múltiple).
El següent pas és l'assaig en humans. "Si és eficaç en animals tenim molts números perquè també ho sigui en les persones, però això no passa sempre i això és el que hem d'avaluar", explica Saiz. Aquest és un petit pas que obre la via de frenar l'avenç d'una malaltia que ara per ara no té cura. "És un pas que hem de donar amb optimisme però amb els peus a terra." El doctor Saiz és molt caut. La seva actitud contrasta amb la de la Catherine. Ella té posades totes les esperances en aquesta teràpia: "Com a mínim que aturi la malaltia i que no acabi en cadira de rodes, i si a sobre reconstrueix la mielina, encara millor". "Desitjaríem que fos així, però si no ho provem no ho sabrem", respon Saiz.
Com funciona
Un cop administrades, les cèl·lules mare es dirigeixen cap a les lesions amb inflamació i és allà on han de fer la seva funció: modular la resposta immune i posar en marxa els mecanismes de regeneració. És el que s'anomena teràpia intel·ligent perquè aquestes cèl·lules són "com minifactories i en cada malalt actuen de manera diferent: en alguns reduirà la inflamació i en altres farà una funció neuroprotectora", explica Pablo Villoslada, director de neuroimmunologia del Clínic. Des d'un punt de vista teòric, la teràpia cel·lular és capaç de reemplaçar les cèl·lules malmeses i crear nous circuits neuronals per restablir-ne les funcions. "Tot això és encara una quimera. Amb el temps es podria aconseguir però de moment només és un objectiu", diu Saiz.
Procediment de l'assaig
Les cèl·lules mare s'obtenen de la medul·la òssia del pacient i s'envien a un laboratori de la Universitat de Navarra on es fa un cultiu. Quan tenen unes característiques determinades, s'injecten en el malalt per via intravenosa. És un estudi creuat amb placebo "per saber si l'evolució del malalt és natural o té a veure amb el tractament." Perfil dels pacients
No està indicat per a malalts en fase avançada. Només hi participen pacients que estiguin en la primera fase -en forma de brots- i als quals els hagi fallat la teràpia habitual.
Finançament
És un estudi promogut per investigadors i no per la indústria farmacèutica, a qui "no li interessa un assaig en què és el propi malalt qui fabrica el seu medicament". Està finançat pel ministeri de Sanitat i el Clínic. Aquest és el pas previ per aplicar la teràpia en malalts. "Hem de fer medicina basada en evidència i per això necessitem assaigs com aquest", conclou Saiz.
