L'esperança per a les leucèmies més resistents

Els primers malalts de leucèmia del Projecte ARI comencen a respondre al tractament amb CAR-T

L'Hospital Clínic és el primer centre a Espanya i dels pocs a Europa a disposar del CAR-T, un tipus de teràpia gènica que modifica els glòbuls blancs del pacient perquè puguin atacar les cèl·lules tumorals per combatre la leucèmia limfoblàstica aguda (LLA). Aquesta teràpia, ara només disponible comercialment als Estats Units, ha sigut possible gràcies al Projecte ARI, una iniciativa per recaptar fons per implantar aquí la teràpia CAR-T. "La promesa que li hem fet a l'ARI l'hem complert", ha dit Álvaro Urbano-Ispizua, director de l'Institut Clínic de Malalties Hematooncològiques. L'ànima del Projecte ARI era l' Ariana Benedé, que va morir el 2 de setembre del 2016 de leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) i que es va implicar a fons en la recerca i en la millora dels tractaments dels pacients oncològics.

De moment, la teràpia s'ha posat en marxa en el marc d'un assaig clínic de deu pacients amb limfoma o amb leucèmia limfoblàstica aguda que no ha respost als tractaments convencionals i que s'ha finançat gràcies als diners recaptats amb el projecte ARI -més d'1 milió d'euros de donacions d'empreses i particulars-. Els responsables del projecte confien ara a aconseguir més finançament per ampliar l'assaig clínic a 30 persones -que ja té el vistiplau de l'Agència Espanyola del Medicament- i aconseguir resultats més contundents. El tractament, que té un cost de 65.000 euros, s'ha demostrat "segur i eficaç" i no s'han registrat efectes adversos no esperats.

L'assaig clínic es va iniciar al juliol amb 8 pacients que ja han sigut tractats i dos més que ho faran en les properes setmanes. Un dels pacients amb més recorregut fa quatre mesos que va ser tractat i les cèl·lules tumorals no s'han reproduït. És un pacient amb leucèmia limfoblàstica aguda que havia recaigut després de tractaments més agressius. "No responia a res, i el pacient està ara lliure de la malaltia des de fa 4 mesos", indica Manel Juan, cap de la secció d'immunoteràpia del servei d'immunologia de l'Hospital Clínic i responsable de la plataforma d'immunoteràpia de l'Hospital Sant Joan de Déu-Hospital Clínic, ja que l'assaig, en què han participat més d'un centenar de professionals, s'ha dut a terme conjuntament. Juan recorda que les persones a qui s'ha administrat el CAR-T "eren pacients sense alternatives terapèutiques". El nen que va ser tractat fa dos mesos i mig també ha respost bé al tractament. No obstant, els professionals demanen prudència.

Per a Susana Rives, hematòloga pediàtrica de l'Hospital Sant Joan de Déu, ha sigut "un privilegi" oferir aquest tractament als seus pacients. "Està sent una revolució en el tractament de nens amb leucèmia limfoblàstica aguda, o amb limfoma", diu. El trasplantament de medul·la i els tractaments convencionals, com la quimioteràpia, havien fracassat en aquests nens i, per tant, tenien poques possibilitats de curació. "És una gran recompensa poder tractar una nena amb un CAR que es diu CAR ARI", ha dit Rives.

Immunoteràpia

El Chimeric Antigen Receptor-T (CAR-T) és un tipus de teràpia gènica mitjançant la qual es modifiquen els limfòcits T (un tipus de glòbuls blancs encarregats de la resposta immunitària) del mateix pacient per tal que tinguin la capacitat d'atacar les cèl·lules tumorals. Amb una tècnica que permet la separació dels components de la sang anomenada afèresi, s'obté una quantitat de limfòcits T que es reprogramen genèticament al laboratori perquè puguin reconèixer específicament les cèl·lules tumorals i atacar-les. "Aquests limfòcits es transformen en uns "Súper T amb capacitat per matar les cèl·lules cancerígenes", explica Juan.

"Ho hem aconseguit i ho hem aconseguit aquí. Hem aconseguit produir cèl·lules suficients per tractar nens i adults", ha destacat Julio Delgado, consultor del servei d'hematologia clínica de l'Hospital Clínic, que ha explicat que ja tenen moltes peticions de pacients per formar part de l'estudi ja que cap centre a Espanya i molt pocs a Europa ho fan. El CAR-T està només disponible comercialment als EUA, on ha s'ha demostrat que més del 50% dels malalts que segueixen la teràpia es curen.

En converses amb el CatSalut

Aquest tractament és extensible a altres malalties i ja hi ha a punt un altre CAR-T per utilitzar a mitjans del 2018 amb pacients de mieloma múltiple, el segon càncer hematològic més comú. El director general de l'Hospital Clínic, Josep Maria Campistol, ha qualificat aquesta teràpia gènica de "fita important per a la sanitat pública" comparable al que en el seu dia va significar "el trasplantament de fetge o de ronyó". "S'obre una nova via de tractament per a pacients que no tenen més opció terapèutica", ha afegit Campistol.

El següent pas és que sigui la sanitat pública la que financi el tractament a nous pacients, més enllà del marc de l'assaig clínic. "El Projecte ARI ens ha permès arribar fins aquí i ara estem en converses amb el CatSalut perquè el sistema públic de salut pugui tractar nous casos que puguin sortir", ha destacat el director general de l'Hospital Clínic, Josep Maria Campistol.