Un nou tractament aporta esperança per un dels càncers més comuns de la sang

BarcelonaEsperança per als pacients de mieloma múltiple, el segon càncer més comú de la sang i considerat incurable avui dia. L'Hospital Clínic de Barcelona i l'Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps) han desenvolupat un segon tractament CAR-T, una teràpia gènica prometedora que s'ha mostrat eficient per fer retrocedir la malaltia en fase avançada i que rep el nom d'Ari-0002. El procediment, en què el pacient és el seu propi donant, és complex: s'extrauen i es modifiquen al laboratori els limfòcits encarregats de la resposta immunitària del pacient perquè reconeguin les cèl·lules tumorals i posteriorment se'ls reinjecta a la sang per fer reaccionar l’organisme i que aquest ataqui el càncer per si sol.

El tractament s'ha assajat en 30 pacients que no responien als tractaments convencionals –ja havien rebut una mitjana de quatre sessions de quimioteràpia o havien passat per un trasplantament de medul·la òssia– i un 75% d'ells manté la resposta positiva un any després de les injeccions (continuen vius i el càncer no dona senyals d'avanç). A més, un 60% aconsegueix la remissió completa de la malaltia. Per tant, el càncer esdevé indetectable.

Tot i que ja hi ha CAR-T comercialitzats per grans farmacèutiques, aquesta alternativa terapèutica és pionera a Europa perquè no n'existia cap contra el mieloma i, a més, és d’origen públic, finançada amb micromecenatge i produïda en l’àmbit estrictament acadèmic. "Suposarà un canvi substancial en la qualitat i l'expectativa de vida dels pacients amb aquesta malaltia", assegura el director general del Clínic, Josep Maria Campistol. Al febrer, el centre ja va aconseguir un primer CAR-T (l’Ari-0001) per tractar pacients greus de leucèmia limfoblàstica de l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (Aemps).

Així, fa poc menys d'un any que el Clínic es va convertir en el primer hospital a Europa a disposar d’un tractament d’aquestes característiques i aquest divendres n'ha presentat una segona fita, en aquest cas contra el càncer de medul·la òssia. Els resultats són tan esperançadors que el centre ja està en converses amb l'Aemps perquè la immunoteràpia deixi de ser experimental i es consideri de benefici clínic per als pacients dins del sistema públic de salut; és a dir, que també pugui rebre l'autorització d'ús excepcional. Des del centre confien que tota la documentació oficial estarà presentada a principis del 2022, perquè d'aquí mig any arribi el vistiplau de l'agència. Mentrestant, s'està reclutant un segon grup de 30 pacients per continuar amb els assajos.

"Jo segurament no seria aquí"

Un dels pacients que s'ha beneficiat dels bons resultats de l'estudi ha sigut Joan Gel, a qui fa dotze anys li van diagnosticar un mieloma múltiple. Aquest divendres ha explicat que, després de sotmetre's a un trasplantament de medul·la òssia i de provar un tractament d'immunoteràpia sense èxit, aquest cop ha vist "remetre la malaltia completament". "No vaig dubtar ni un moment a l'hora de participar en aquest assaig", ha relatat, satisfet amb l'experiència. Gel ha recordat com el trasplantament el va deixar "fet pols" i s'ha mostrat gratament sorprès de no tenir "cap efecte secundari" després de les injeccions del tractament experimental. "Fa un any i mig que em vaig sotmetre a aquesta teràpia i ja no prenc cap medicament. Espero continuar així el màxim temps possible", ha afegit, i ha assegurat que d'una altra manera ell "segurament no seria aquí". 

Aquest CAR-T es dirigeix contra l'antigen BCMA, molt específic del mieloma i que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals. Una de les seves principals novetats és la seva baixa toxicitat, ja que s'ha fraccionat l'administració dels limfòcits en dues dosis, cadascuna formada per tres milions de cèl·lules per quilogram. La primera, injectada aproximadament onze dies després de l'extracció de la sang, es va dividir en tres de més petites, fet que redueix molt el risc de generar efectes secundaris. Quatre mesos més tard, s'administrava la segona als pacients a qui la malaltia no havia progressat.

A banda de la metodologia en la preparació del CAR-T, una altra de les novetats substancials de l'Ari-0002 ha sigut el sistema d'administració, ja que els participants a l'estudi eren de diferents comunitats autònomes i han pogut rebre el tractament sense haver de viatjar a Barcelona. L'assaig s'ha ampliat a la Clínica Universitat de Navarra (que també produeix les injeccions) i dels hospitals Universitari de Salamanca, Virgen de la Arrixaca a Múrcia i Virgen del Rocío a Sevilla, que les han administrat. Pel que fa al finançament del projecte, la Fundació La Caixa n'ha assumit una bona part (5 milions d'euros) i l'Institut de Salut Carlos III (ISCIII) i la Fundació Bosch Aymerich també hi han col·laborat.