Sanitat dona llum verda al primer fàrmac que alenteix la progressió de l'ELA

El ministeri de Sanitat ha aprovat aquest dijous finançar el Tofersén, una teràpia innovadora per a l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) que ajuda a preservar la funció neuronal i alentir la progressió de la malaltia. L'Agència Europea de Medicaments (EMA) va autoritzar el fàrmac fa un any.

Es tracta del primer fàrmac aprovat a la Unió Europea que actua directament sobre una causa genètica coneguda de l'ELA. En concret, va dirigit a les mutacions al gen SOD1, responsables d'una forma hereditària de la malaltia que afecta aproximadament el 2% dels pacients diagnosticats. Aquesta alteració provoca l'acumulació anòmala d'una proteïna tòxica que perjudica les neurones motores, cèl·lules essencials per al control del moviment muscular.