Les accions d'Oryzon es disparen per l'autorització d'un assaig clínic de seguretat
L'Agència Europea de Medicaments autoritza fer tests amb una molècula contra l'anèmia de cèl·lules falciformes en fase Ib
BarcelonaLes accions d'Oryzon Genomics escalen aquest dilluns després de saber-se que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) li ha autoritzat iniciar un assaig clínic en fase Ib de la molècula iadademstat en l'anèmia de cèl·lules falciformes (ACF). Es tracta d'un fàrmac contra càncers molt agressius, com la leucèmia, que funciona bloquejant l'acció d'una proteïna anomenada LSD1, que s'ha demostrat que afavoreix la multiplicació de les cèl·lules tumorals.
L'empresa, els títols de la qual superen el 3% de pujada, destaca que aquest serà el primer assaig clínic que investigarà l'iadademstat en una indicació hematològica no maligna. L'estudi de fase Ib, anomenat Restore, es durà a terme en diversos centres d'Espanya. L'objectiu és reclutar 40 pacients adults amb ACF per avaluar la seguretat i tolerabilitat de l'iadademstat i establir la seva dosi recomanada per a fase 2. El títols han acabat la jornada amb una alça del 2,36%, fins als 2,820 euros.
L'ACF és un trastorn de la sang crònic i hereditari causat per mutació que condueix a produir hemoglobina S (HbS) en lloc de l'hemoglobina A normal. En condicions de baix oxigen, la HbS tendeix a polimeritzar, la qual cosa provoca que els glòbuls vermells adoptin la forma de falç i es tornin rígids i fràgils. Això comporta oclusió microvascular, hemòlisis i inflació crònica.
Enfocament "altament prometedor"
"Estem molt satisfets de ser l'únic inhibidor de LSD1 actualment en desenvolupament clínic per l'ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfocament terapèutic altament prometedor per a aquesta malaltia, que afecta aproximadament 7,7 milions de persones a tot el món", ha dit la doctora Ana Limón, vicepresidenta sènior de desenvolupament clínic i afers mèdics globals d'Oryzon.
Segons múltiples informes de recerca de mercat, s'espera que el mercat de tractaments per a l'ACF creixi de manera substancial —des d'aproximadament 3.000 milions de dólars el 2025 fins al voltant de 8.000 milions el 2032.
Si bé les teràpies gèniques que reindueixen la HbF han rebut l'aprovació de la FDA, l'organisme supervisor dels EUA; el seu ús general restringeix l'accés a gran part de la població mundial de pacients. Oxbryta, una teràpia oral que va arribar a estar aprovada per a l'ACF, va assolir vendes anuals de 328 milions de dòlars en un període relativament curt de temps, abans de ser retirada del mercat. Això posa en relleu tant el fort potencial comercial com la necessitat urgent no coberta de tractam´pòlarsents eficaços, escalables i accessibles per a l'ACF.
Iadademstat ha produït un augment significatiu als nivells de HbF en babuïns, l'únic model animal amb una forta rellevància translacional en humans, després d'una única dosi. L'increment en els nivells d'HbF mitiga —i reverteix potencialment— el fenotip patològic de la malaltia. Per això la FDA ja ha reconegut l'augment d'HbF com un criteri clínicament rellevant per al tractament de l'ACF.
